Tratamento demonstra melhorias significativas em pacientes com doença hematológica
Medicamento para HPN evitou a necessidade de transfusões e não apresentou eventos vasculares adversos graves
KARINA KLINGER
23/07/2025 08h42 - Atualizado há 1 dia
Crédito: Freepik
São Paulo, julho de 2025 – A Novartis anunciou resultados positivos do APPULSE-PNH, um estudo de Fase IIIB que avaliou a eficácia e segurança da monoterapia oral, cloridrato de iptacopana, administrada duas vezes ao dia, em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) com níveis de Hb ≥10g/dL que migraram de terapias anti-C5 (eculizumabe ou ravulizumabe)1.
Após 24 semanas de tratamento com cloridrato de iptacopana, o nível de Hb aumentou em média 2,01 g/dL, com a maioria dos pacientes atingindo níveis normais ou próximos do normal1. Os dados foram apresentados no Congresso da Associação Europeia de Hematologia (EHA) 2025. “Hoje, alguns pacientes que vivem com HPN têm necessidades não atendidas pelas terapias com eculizumabe ou ravulizumabe”, disse Austin Kulasekararaj, hematologista consultor do Kings College Hospital e do Kings College London. “Os resultados positivos do APPULSE-PNH reforçam que o cloridrato de iptacopana pode proporcionar melhorias clinicamente relevantes nos níveis de hemoglobina em pacientes com níveis basais mais altos do que os inscritos em estudos anteriores, ao mesmo tempo em que oferece uma monoterapia oral para os pacientes.” Nenhum paciente precisou de transfusão durante o estudo, e a grande maioria (92,7%) atingiu Hb ≥12g/dL, alcançando níveis normais ou próximos do normal1. Pacientes tratados com cloridrato de iptacopana também relataram melhorias clinicamente relevantes na fadiga até o Dia 168, atingindo níveis absolutos semelhantes aos relatados na população geral2,[iii],[iv]. Além disso, os pacientes mantiveram o controle da hemólise intravascular e resolveram a hemólise extravascular, conforme demonstrado pelos níveis de desidrogenase lática (<1,5 vezes o limite superior da normalidade) e redução na contagem absoluta de reticulócitos1. “A Novartis está comprometida em avançar na pesquisa e inovação que possam transformar o cuidado e melhorar significativamente a vida das pessoas que vivem com HPN e daqueles que as apoiam”, disse Shreeram Aradhye, M.D., Presidente de Desenvolvimento e Diretor Médico da Novartis Suíça. “Os novos dados do APPULSE-PNH, combinados com os achados da extensão de Fase III dos estudos APPLY-PNH e APPOINT-PNH, reforçam o perfil de eficácia e segurança do cloridrato de iptacopana em proporcionar benefícios reais aos pacientes. O cloridrato de iptacopana é a primeira e única monoterapia oral atualmente disponível para o tratamento de adultos com HPN, independentemente da experiência prévia de tratamento.” Paralelamente ao APPULSE-PNH, dados de longo prazo de pacientes inicialmente incluídos nos estudos de Fase III APPLY-PNH e APPOINT-PNH serão apresentados no EHA1. No APPULSE-PNH e na extensão de Fase III dos estudos APPLY-PNH e APPOINT-PNH, o cloridrato de iptacopana foi bem tolerado, sem novos sinais de segurança, em linha com os dados já divulgados1.1,[v]. Sobre o cloridrato de iptacopana O cloridrato de iptacopana é um inibidor do fator B que atua na via alternativa do sistema complemento, proporcionando controle abrangente da destruição dos glóbulos vermelhos dentro e fora dos vasos sanguíneos5. Sobre o APPULSE-PNH APPULSE-PNH2 é um estudo de Fase IIIB, multinacional, multicêntrico, de braço único e aberto, que tem como objetivo avaliar a eficácia e a segurança da monoterapia oral, cloridrato de iptacopana, administrada duas vezes ao dia (200 mg), em adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que foram previamente tratados com terapias anti-C5 (eculizumabe ou ravulizumabe)2. O ensaio contou com a participação de 52 voluntários que receberam cloridrato de iptacopana durante um período de 24 semanas2. Os participantes incluídos no estudo precisavam estar em regime estável com terapias anti-C5 (eculizumabe ou ravulizumabe) por pelo menos seis meses antes do início da triagem, apresentar níveis médios de hemoglobina (Hb) ≥10 g/dL e não ter recebido transfusões de glóbulos vermelhos nesse período2. O desfecho primário do estudo é a variação nos níveis de hemoglobina em relação ao valor basal após 24 semanas de tratamento com cloridrato de iptacopana2. Sobre o APPLY-PNH APPLY-PNH5 é um estudo de Fase III, randomizado, multinacional, multicêntrico, controlado por comparador ativo, aberto que avaliou se a mudança para o cloridrato de iptacopana era superior à continuação das terapias anti-C5 em pacientes adultos que apresentavam anemia residual (Hb <10 g/dL) apesar de um regime estável de tratamento anti-C5 nos últimos seis meses antes da randomização5. O estudo atingiu todos os desfechos primários e secundários5. Sobre o APPOINT-PNH APPOINT-PNH5 é um estudo de Fase III que avaliou a eficácia e segurança da monoterapia oral com cloridrato de iptacopana em adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) sem tratamento prévio com inibidor de complemento5. O estudo atingiu seu desfecho primário e demonstrou benefícios clinicamente significativos em todos os desfechos secundários5. Sobre a Novartis
A Novartis está reimaginando a medicina para melhorar e ampliar a vida das pessoas. Como empresa líder global em medicamentos, utilizamos ciência inovadora e tecnologias digitais para criar tratamentos transformadores em áreas de grande necessidade médica. Em nossa busca por novos medicamentos, estamos constantemente classificados entre as principais empresas do mundo que investem em pesquisa e desenvolvimento. Os produtos da Novartis alcançam mais de 750 milhões de pessoas em todo o mundo e estamos encontrando maneiras inovadoras de expandir o acesso aos nossos tratamentos mais recentes. Cerca de 105 mil pessoas de mais de 140 nacionalidades trabalham na Novartis em todo o mundo. Saiba mais em www.novartis.com. Referências
[iii] Montan I, Löwe B, Cella D, Mehnert A, Hinz A. General Population Norms for the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale. Value Health. 2018;21(11):1313-1321. [iv] Cella D, Lai JS, Chang CH, Peterman A, Slavin M. Fatigue in cancer patients compared with fatigue in the general United States population. Cancer. 2002;94(2):528-538. 5 Peffault de Latour R et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2024 Mar 14;390(11):994-1008. Notícia distribuída pela saladanoticia.com.br. A Plataforma e Veículo não são responsáveis pelo conteúdo publicado, estes são assumidos pelo Autor(a):
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