Bando de ImagensSão Paulo, 21 de novembro de 2024 – Quando se trata da Atrofia Muscular Espinhal (AME), muito se fala sobre o diagnóstico precoce, que sem dúvidas é essencial e garante adesão a tratamentos de maneira ágil. No entanto, essa condição neurodegenerativa e progressiva impacta um número expressivo de pessoas em idades mais avançadas, muitas vezes diagnosticadas tardiamente.
Esse diagnóstico tardio ocorre porque há uma falsa percepção de que AME é uma doença infantil e os sintomas em pacientes jovens e adultos acabam não recebendo a atenção devida. Embora mais frequente e severa em bebês, os sintomas de AME podem surgir a qualquer momento da vida [1]. Globalmente, estima-se que 35% dos pacientes sejam jovens ou adultos [2]. Já existem tratamentos para a doença que evitam sua progressão, mas a falta de informação sobre AME tipo III é um obstáculo para seu diagnóstico e, consequentemente, para o cuidado do paciente [3].
A AME tipo III costuma se manifestar após os 18 meses de idade [4]. Os sintomas, que incluem fraqueza muscular progressiva, perda de reflexos e dificuldades de locomoção [4], podem surgir na adolescência ou até mesmo na fase adulta. Esses sinais, muitas vezes confundidos com outras condições, retardam o diagnóstico preciso e limitam o acesso ao tratamento em uma fase em que preservar a mobilidade e a independência é crucial para a qualidade de vida. Por isso, é importante que profissionais de saúde estejam atentos a esses sinais em pacientes jovens e adultos.
Por conta da falta de informação, pessoas com AME tipo III estão desassistidas de um tratamento médico, o que contribui para a progressão da doença. A continuidade e a adesão ao tratamento desempenham um papel central na estabilização da AME. Dessa forma, a intervenção adequada permite a preservação de funções motoras essenciais, como caminhar, vestir-se e realizar tarefas do cotidiano, promovendo uma vivência mais ativa e autônoma.
A importância do diagnóstico e terapia deve ser incentivada em todos os níveis de cuidado, especialmente em locais de difícil acesso. Para o paciente que está em contínua perda de função motora, cada dia é fundamental, e com o tratamento, o paciente tem mais autonomia para realizar atividades cotidianas. A expansão do acesso ao cuidado médico especializado fora dos grandes centros urbanos e o conhecimento sobre os diferentes tipos da doença ainda são desafios enfrentados para garantir que jovens e adultos com AME recebam a atenção necessária.
“Pacientes com AME tipo III são clinicamente heterogêneos. Isso significa que alguns podem precisar de assistência de cadeira de rodas na infância, enquanto outros podem continuar a andar e ter uma vida adulta produtiva com uma fraqueza muscular menor. Neste caso, o tratamento é essencial para retardar a progressão da doença que afeta as mais diversas áreas. Possibilitar um tratamento para todos os pacientes de AME, incluindo os tardios, é um desafio que enfrentamos para promover soluções para pacientes com necessidades médicas não atendidas”, afirma a médica Tatiana Branco, diretora médica da Biogen e especialista em epidemiologia e gestão da saúde.
O estudo DEVOTE está sendo conduzido pela Biogen para pacientes com AME. Trata-se de um estudo de Fase 2/3, feito com 145 participantes de todas as idades e tipos de AME em aproximadamente 42 locais ao redor do mundo, é um regime experimental que avalia uma dose mais alta (50/28 mg) de nusinersena para pacientes com AME. Os resultados apontam benefícios em indivíduos virgens de tratamento e nos tratados de início infantil ou tardio [5]. “Os avanços com o estudo podem ser uma esperança para os pacientes com AME tipo III”, complementa Tatiana Branco.
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Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, inclusive relacionadas aos potenciais efeitos clínicos do nusinersena; os potenciais benefícios, segurança e eficácia do nusinersena; o programa de desenvolvimento clínico do nusinersena; a identificação e tratamento da AME; nosso programa de pesquisa e desenvolvimento para o tratamento da AME; o potencial de nossos negócios comerciais e programas de pipeline, incluindo nusinersena; e riscos e incertezas associados ao desenvolvimento e comercialização de medicamentos. Essas declarações prospectivas podem ser acompanhadas por palavras como "objetivo", "antecipar", "acreditar", "poderia" "estimar", "esperar", "prever", "pretender", "pode" "planejar", "potencial", "possível", "irá", "iria" e outras palavras e termos de significado semelhante. O desenvolvimento e a comercialização de medicamentos envolvem um alto grau de risco, e apenas um pequeno número de programas de pesquisa e desenvolvimento resulta na comercialização de um produto. Os resultados em ensaios clínicos em estágio inicial podem não ser indicativos de resultados completos ou resultados de ensaios clínicos em estágio posterior ou em maior escala e não garantem a aprovação regulatória. Você não deve depositar confiança indevida em nossas declarações prospectivas.
Essas declarações envolvem riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles refletidos em tais declarações, incluindo, sem limitação, incerteza de sucesso no desenvolvimento e potencial comercialização do nusinersena; o risco de não inscrevermos totalmente nossos ensaios clínicos ou inscrição levará mais tempo do que o esperado; preocupações inesperadas podem surgir de dados, análises ou resultados adicionais obtidos durante nossos ensaios clínicos; as autoridades reguladoras podem exigir informações adicionais ou estudos adicionais, ou podem falhar ou recusar-se a aprovar ou podem atrasar a aprovação de nossos candidatos a medicamentos, incluindo nusinersena; a ocorrência de eventos adversos de segurança; os riscos de obstáculos, custos ou atrasos inesperados; falha em proteger e fazer cumprir nossos dados, propriedade intelectual e outros direitos de propriedade e incertezas relacionadas a reivindicações e desafios de propriedade intelectual; reivindicações de responsabilidade do produto; resultados operacionais e condição financeira. O exposto acima estabelece muitos, mas não todos, os fatores que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes de nossas expectativas em qualquer declaração prospectiva. Os investidores devem considerar esta declaração de advertência, bem como os fatores de risco identificados em nosso relatório anual ou trimestral mais recente e em outros relatórios que arquivamos na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA. Essas declarações são válidas apenas na data deste comunicado à imprensa.
Não assumimos nenhuma obrigação de atualizar publicamente quaisquer declarações prospectivas.
Referências:
[1] SOWBODA, Kathryn J. et al. Perspectives on Clinical Trials in Spinal Muscular Atrophy. PubMed Central, 2012. Disponível em <https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3260051/>. Acesso em 25 de out. 2024.
[2] VERHAART, Ingrid E. C. et al. A multi-source approach to determine SMA incidence and research ready population. National Libraty of Medicine, 2017. Disponível em <https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5502065/>. Acesso em 25 de out. 2024.
[3] BRASIL. Ministério da Saúde. Atrofia Muscular Espinha. Brasília, DF: Ministério da Saúde. Disponível em <https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/saude-de-a-a-z/a/ame>. Acesso em: 25 de out. 2024
[4] D’AMICO, Adele. MERCURI, Eugenio. TIZIANO, Francesco D. BERTINI, Enrico. Spinal muscular atrophy. 2011. Disponível em < https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3231874/>. Acesso em 25 de out. 2024.
[5] Biogen. Biogen Announces Positive Topline Results from Study of Higher Dose Regimen of Nusinersen, Showing Significant Benefit in Treatment of SMA. Setembro 2024. Disponível em < https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-positive-topline-results-study-higher-dose> Acesso em 18 de nov. De 2024.
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